獲悉，專注于小分子和抗體癌癥治療新藥研發(fā)的生物制藥公司Rgenix已獲4000萬美元C輪融資。此輪融資由全球醫(yī)療公司樂普醫(yī)療領投，參投方包括新的投資方Oceanpine Capital和WuXi AppTec的Corporate Venture Fund，以及老投資方Novo Holdings A／S、Sofinnova Partners、Alexandria Venture Investments， LLC和紐約市創(chuàng)新紐約基金及其相關(guān)的合作基金。Jefferies LLC在此輪融資中擔任Rgenix的財務顧問。此前，Rgenix于2016年6月獲Novo Holdings和Sofinnova Partners共同領投的3300萬美元B輪融資，自2010年成立以來，Rgenix共計獲得8350萬美元融資。

Rgenix將利用該輪融資推進其臨床和臨床前的腫瘤藥物的研發(fā)項目和公司日常運營，主要用于推進用于多項癌癥適應癥的RGX－104的1b ／ 2期臨床試驗，同時還將用于RGX－202的早期臨床開發(fā)。

樂普醫(yī)療CEO兼董事長蒲忠杰表示：“樂普醫(yī)療十分榮幸能夠投資Rgenix。我們十分看好Rgenix獨特的mRNA發(fā)現(xiàn)平臺，Rgenix運用這個平臺可以研發(fā)針對各類癌細胞靶點的首創(chuàng)新藥。我們也相信RGX－104在許多類型癌癥中具有檢查點抑制劑的巨大潛力。目前，樂普醫(yī)療開展了PD－1、PD－L1檢查點抑制劑和溶瘤病毒的臨床試驗，因此，我們也期待與Rgenix探討可能的合作機會，實現(xiàn)我們在腫瘤市場進一步發(fā)展的共同目標。”

Rgenix的藥物發(fā)現(xiàn)平臺可以識別各種類型的實體瘤的RNA調(diào)節(jié)的癌細胞新型靶點，該mRNA平臺最初由Rgenix在洛克菲勒大學的科學聯(lián)合創(chuàng)始人開發(fā)，現(xiàn)Rgenix已獲得該平臺的獨家授權(quán)。目前，Rgenix的研發(fā)管線主要有：

RGX－104是一種新型口服小分子首創(chuàng)新藥，可以阻止腫瘤逃避免疫系統(tǒng)和改善耐藥性。RGX－104可靶向肝臟X受體（LXR），激活APOE基因調(diào)節(jié)先天免疫，通過調(diào)節(jié)兩種類型的先天免疫系統(tǒng)的細胞MDSCs（消耗髓源性抑制細胞）和DC（樹突狀細胞）的活性治療癌癥。MDSCs能阻斷T細胞活化，而DC細胞則可以激活T細胞，RGX－104可以消耗MDSCs并刺激DC從而達到誘導人體免疫系統(tǒng)的抗腫瘤活性。RGX－104作為單一療法，或與PD－1抑制劑等免疫療法合用時，都有潛在療效。

RGX－104已經(jīng)獲得美國FDA授予的孤兒藥資格認定，用于治療黑色素瘤、多形性膠質(zhì)母細胞瘤（GBM）和卵巢癌。同時，Rgenix也獲得GlaxoSmithKline（GSK）的 RGX－104和其他LXR知識產(chǎn)權(quán)許可。目前，RGX－104正在開展與Opdivo 聯(lián)用治療包括卵巢癌和非小細胞肺癌在內(nèi)多種癌癥的1b／2 期臨床試驗，試驗結(jié)果表明，單藥治療也具有免疫刺激和抗腫瘤活性。

RGX－202是一種可以抑制癌細胞代謝的新型小分子化合物，通過靶向肌酸轉(zhuǎn)運蛋白SLC6a8抑制肌酸合成，從而抑制肌酸轉(zhuǎn)換為ATP為癌細胞活動提供能量。臨床前研究表明，RGX－202可以單一用藥，也可以與其他標準化療聯(lián)合使用治療胃腸到癌癥。Rgenix預計將于2018年中期開展包括結(jié)腸癌、直腸癌和胃癌的RGX－202研究。

RGX－019是一種靶向MerTK的單克隆抗體，用于治療實體瘤。Rgenix與洛克菲勒大學合作，運用其獨特的microRNA平臺，將MerTK（TAM家族的受體酪氨酸激酶）確定為三陰性乳腺癌（TNBC）的新型靶點。Rgenix將在在2019年開展RGX－019的IND研究。

Rgenix的mRNA平臺（來自Rgenix官網(wǎng)）

Rgenix成立于2010年，總部位于美國紐約，是一家私人控股的臨床階段生物制藥公司。Rgenix專注于研發(fā)與癌癥關(guān)鍵性進程相關(guān)的新型抗癌藥物，目前，該公司正在研發(fā)幾種首創(chuàng)新藥以滿足癌癥患者的治療需求。Rgenix的microRNA平臺可以識別癌癥新型靶標，是癌癥生物學的一大創(chuàng)新。