曾經(jīng)備受矚目的“東北藥茅”，如今正站在市場(chǎng)的十字路口，分歧前所未有之巨大。

2025年業(yè)績(jī)預(yù)告發(fā)布后，讓所有關(guān)注長(zhǎng)春高新的人都心頭一緊：全年凈利潤(rùn)預(yù)計(jì)下滑超過(guò)90%。這個(gè)數(shù)字一夜之間將公司的盈利水平拉回到了十年前，市場(chǎng)開(kāi)始用腳投票，恐慌情緒蔓延。長(zhǎng)春高新的股價(jià)持續(xù)下探，不斷逼近近六年來(lái)的低點(diǎn)。

但，故事如果僅僅到這里，就太簡(jiǎn)單了。在一片看空聲中，一些不同的聲音開(kāi)始浮現(xiàn)——對(duì)長(zhǎng)春高新，市場(chǎng)出現(xiàn)了“謹(jǐn)慎樂(lè)觀”派。他們的核心觀點(diǎn)在于，這次業(yè)績(jī)“深蹲”，不能只看作是傳統(tǒng)生長(zhǎng)激素業(yè)務(wù)面臨集采、人口結(jié)構(gòu)和競(jìng)爭(zhēng)加劇的必然結(jié)果，更要穿透表象，看到公司正在經(jīng)歷一場(chǎng)“主動(dòng)的陣痛”，通過(guò)持續(xù)加大研發(fā)投入，為長(zhǎng)期增長(zhǎng)的“起跳”蓄力。

長(zhǎng)春高新每年將超過(guò)20%的營(yíng)收砸向研發(fā)，這一比例不僅在A股上市公司前十，在百億規(guī)模的藥企里更是處于研發(fā)投入第一梯隊(duì)。當(dāng)前其在研管線仍處于密集孵化期，這些真金白銀的投入，短期內(nèi)必然侵蝕利潤(rùn)，但目的是孵化未來(lái)的增長(zhǎng)引擎。

本質(zhì)上，這是創(chuàng)新藥企業(yè)“先投入、后收獲”的行業(yè)共性規(guī)律，關(guān)鍵在于燒錢(qián)搞研發(fā)能否持續(xù)轉(zhuǎn)化為實(shí)實(shí)在在的管線成果。從最新的研發(fā)進(jìn)展來(lái)看，長(zhǎng)春高新的投入正在逐步兌現(xiàn)，這也是謹(jǐn)慎樂(lè)觀派的核心支撐邏輯：

高強(qiáng)度研發(fā)已成公司常態(tài)。2025年前三季度，公司研發(fā)費(fèi)用同比增長(zhǎng)22.96%，在業(yè)績(jī)大幅下滑的背景下，依然保持研發(fā)投入的正向增長(zhǎng)，凸顯其聚焦創(chuàng)新的戰(zhàn)略定力。

研發(fā)批件落地節(jié)奏顯著加快。2025年，其子公司金賽藥業(yè)獲得21個(gè)IND批件，超過(guò)過(guò)去三年總和，其中包括美國(guó)3項(xiàng)。另外，公司斬獲3項(xiàng)NDA獲批。

核心管線具備差異化競(jìng)爭(zhēng)潛力。在近期落幕的JPM大會(huì)上，金賽藥業(yè)集中展示了7條重點(diǎn)在研管線，引發(fā)市場(chǎng)高度期待。其中，GenSci074錨定更年期潮熱市場(chǎng)，峰值潛力超20億美元，屬于未被充分挖掘的大市場(chǎng)品種；自免/腎臟領(lǐng)域的GenSci120與GenSci144，憑借差異化設(shè)計(jì)有望實(shí)現(xiàn)“彎道超車(chē)”；腫瘤領(lǐng)域的GenSci145與GenSci128，則直指行業(yè)內(nèi)最難攻堅(jiān)的靶點(diǎn)，若能順利推進(jìn)臨床，有望打破現(xiàn)有治療格局。

這些，都是長(zhǎng)春高新試圖擺脫“生長(zhǎng)激素依賴(lài)癥”、構(gòu)建第二第三增長(zhǎng)曲線的關(guān)鍵落子。當(dāng)然，創(chuàng)新藥研發(fā)九死一生，高投入并不完全等于高回報(bào)，任何時(shí)候都需要保持警惕。長(zhǎng)春高新能否終結(jié)爭(zhēng)議、走出低谷，就在于這些高額的研發(fā)投入，能否在未來(lái)穩(wěn)步轉(zhuǎn)化為商業(yè)化成果，其差異化管線又能否重新構(gòu)建核心競(jìng)爭(zhēng)力。

換句話說(shuō)，市場(chǎng)在等待長(zhǎng)春高新用新的成功，來(lái)證明自己轉(zhuǎn)型的決心與能力。這場(chǎng)從“神話”到“重構(gòu)”的艱難轉(zhuǎn)身，才剛剛進(jìn)入深水區(qū)。

/ 01 /強(qiáng)化代謝和女性健康布局，優(yōu)勢(shì)領(lǐng)域能否再擴(kuò)圈？

從金賽藥業(yè)的研發(fā)投入來(lái)看，其非盲目布局，而是錨定方向、精準(zhǔn)發(fā)力。其核心策略之一便是，強(qiáng)化女性健康與內(nèi)分泌代謝這兩大傳統(tǒng)優(yōu)勢(shì)領(lǐng)域的布局。

在今年的JPM大會(huì)上，金賽藥業(yè)展示了在生長(zhǎng)激素領(lǐng)域的更大野心。其亮相的全球首創(chuàng)的生長(zhǎng)激素超長(zhǎng)效月制劑GenSci134，在臨床前研究中已被證實(shí)可有效支持骨骼與身體生長(zhǎng)，目前開(kāi)展的I期臨床試驗(yàn)也展現(xiàn)出良好的安全性表現(xiàn)。

很顯然，金賽藥業(yè)希望持續(xù)迭代產(chǎn)品，進(jìn)一步鞏固領(lǐng)跑位置。除了持續(xù)升級(jí)注射制劑，金賽藥業(yè)也在全力突破給藥方式的壁壘，布局口服劑型以填補(bǔ)臨床空白。

2025年11月，公司自主研發(fā)的口服GS3-007a干混懸劑，針對(duì)兒童生長(zhǎng)激素缺乏癥的臨床試驗(yàn)申請(qǐng)正式獲批；2026年2月，該藥用于特發(fā)性身材矮小治療的IND也獲受理，臨床開(kāi)發(fā)全面提速。

與此同時(shí)，其它種子選手，也開(kāi)始浮出水面。

1）GenSci074——銷(xiāo)售峰值有望超20億美元

JPM大會(huì)上，金賽藥業(yè)重點(diǎn)展示的GenSci074，則是一款潛在峰值超20億美元的分子。

作為高選擇性NK3R拮抗劑，GenSci074錨定更年期潮熱市場(chǎng)，研發(fā)邏輯精準(zhǔn)契合臨床病理機(jī)制。女性絕經(jīng)后雌激素水平下降，對(duì)KNDy神經(jīng)元的抑制作用減弱，導(dǎo)致NKB-NK3R信號(hào)通路過(guò)度激活，最終引發(fā)潮熱、盜汗等血管舒縮癥狀，而靶向阻斷該通路可直接緩解核心癥狀。

NKB/NK3R的作用機(jī)制

這一賽道具備明確的大市場(chǎng)屬性。45-55歲絕經(jīng)女性中，80%受潮熱癥狀困擾，且癥狀平均持續(xù)7年，約10%患者的困擾時(shí)長(zhǎng)可達(dá)12年。目前臨床主流的激素替代療法，因存在乳腺癌、內(nèi)膜癌及心血管疾病的潛在風(fēng)險(xiǎn)，臨床應(yīng)用受限，安全有效的非激素替代方案存在顯著未滿足需求。

并且，賽道價(jià)值已被市場(chǎng)充分驗(yàn)證。安斯泰來(lái)2017年曾以8億歐元收購(gòu)?fù)�靶點(diǎn)藥物Fezolinetant，該產(chǎn)品2023年獲FDA批準(zhǔn)后銷(xiāo)售快速放量，2023年半年銷(xiāo)售額達(dá)5500萬(wàn)美元，2024年全年增至2.2億美元，EvaluatePharma預(yù)測(cè)其2028年銷(xiāo)售額將突破19億美元。而這一成績(jī)，還是在Fezolinetant存在明顯短板的前提下取得——該藥因肝毒性被貼黑框警告，存在藥物相互作用風(fēng)險(xiǎn)，且適應(yīng)癥僅局限于普通更年期VMS，無(wú)法覆蓋乳腺癌內(nèi)分泌治療后引發(fā)的VMS，對(duì)非VMS主導(dǎo)的失眠療效也有限；另一款獲批藥物拜耳Lynkuet同樣存在安全性隱患，伴隨嗜睡、困倦甚至癲癇風(fēng)險(xiǎn)。

臨床需求缺口下，療效與安全性更優(yōu)的產(chǎn)品具備更高商業(yè)價(jià)值。GenSci074中國(guó)II期臨床數(shù)據(jù)，展現(xiàn)出BIC潛力，實(shí)現(xiàn)療效、安全性與依從性的三重突破。

療效上，治療第12周時(shí)，30mg每日兩次、60mg每日一次兩個(gè)劑量組，均有87%的中重度VMS患者實(shí)現(xiàn)日均癥狀頻率降低≥50%，在中國(guó)患者群體中的療效表現(xiàn)超越Fezolinetant；

安全性上，該藥無(wú)NK1R相關(guān)神經(jīng)系統(tǒng)副作用，且未觀察到肝酶升高風(fēng)險(xiǎn)，或無(wú)需黑框警告及常規(guī)肝功能監(jiān)測(cè)，安全性顯著優(yōu)于同類(lèi)產(chǎn)品；

依從性上，每日一次或兩次的靈活給藥方案，可適配不同患者的個(gè)體化需求，相較拜耳Lynkuet的固定每日一次給藥更具優(yōu)勢(shì)。

金賽藥業(yè)計(jì)劃于2026年第二季度，啟動(dòng)GenSci074的全球多中心III期臨床試驗(yàn)。

參考Fezolinetant的高預(yù)期，若研發(fā)順利，GenSci074僅在普通女性絕經(jīng)后潮熱領(lǐng)域，峰值銷(xiāo)售額就有望突破20億美元。而若后續(xù)拓展至乳腺癌內(nèi)分泌治療所致潮熱適應(yīng)癥——該領(lǐng)域全球約有240萬(wàn)患者，且目前尚無(wú)獲批藥物，其商業(yè)價(jià)值上限將進(jìn)一步提升。

2）GenSci133——百億市場(chǎng)攪局者

除了GenSci074，在今年JPM大會(huì)上一同亮相的GenSci133也是一個(gè)百億市場(chǎng)的潛在攪局者。

作為一款全球首創(chuàng)的PTH-RANKL抗體融合分子，GenSci133創(chuàng)新性地融合了PTH（甲狀旁腺激素）與抗RANKL抗體的雙重功能，實(shí)現(xiàn)對(duì)骨重塑過(guò)程的精準(zhǔn)調(diào)控，既能解決骨質(zhì)疏松癥“骨形成不足”的核心痛點(diǎn)，也能針對(duì)性改善實(shí)體瘤骨轉(zhuǎn)移、多發(fā)性骨髓瘤患者“骨吸收過(guò)度”的問(wèn)題，適配多類(lèi)骨相關(guān)疾病的臨床需求。

從應(yīng)用場(chǎng)景來(lái)看，GenSci133適應(yīng)癥涵蓋骨質(zhì)疏松、實(shí)體瘤和多發(fā)性骨髓瘤轉(zhuǎn)移預(yù)防三大領(lǐng)域。其中，僅骨質(zhì)疏松癥就構(gòu)成了一個(gè)體量龐大的超級(jí)市場(chǎng)，作為當(dāng)前骨質(zhì)疏松治療領(lǐng)域的標(biāo)桿藥物，地舒單抗（骨質(zhì)疏松適應(yīng)癥商品名Prolia）2024年全球銷(xiāo)售額已達(dá)43.74億美元，足以印證該賽道的廣闊空間，而GenSci133憑借差異化優(yōu)勢(shì)，有望在這一市場(chǎng)中搶占重要份額。

相較于現(xiàn)有主流治療藥物，GenSci133在機(jī)制、療效、安全性及依從性上均具備顯著優(yōu)勢(shì)，構(gòu)建了強(qiáng)大的競(jìng)爭(zhēng)壁壘。

在機(jī)制與療效層面，現(xiàn)有藥物僅能實(shí)現(xiàn)單一的抑骨吸收作用，無(wú)法從根源上改善骨量缺損；而GenSci133通過(guò)“促骨形成+抑骨吸收”的雙重機(jī)制，能更高效地提升患者骨密度、降低骨折風(fēng)險(xiǎn)，彌補(bǔ)了傳統(tǒng)治療方案的核心短板，臨床價(jià)值更加突出，其療效表現(xiàn)也優(yōu)于地舒單抗等單純骨吸收抑制劑。

在安全性層面，GenSci133具備高度的靶向性，主要作用于骨組織，可有效減少PTH對(duì)腎臟的局部作用，降低相關(guān)不良反應(yīng)風(fēng)險(xiǎn)。臨床前研究數(shù)據(jù)進(jìn)一步佐證了其安全性：在老年猴類(lèi)實(shí)驗(yàn)中，該藥的安全窗口值比較好，耐受性良好，為后續(xù)臨床開(kāi)發(fā)奠定了堅(jiān)實(shí)基礎(chǔ)。

除此之外，GenSci133還兼顧了用藥依從性?xún)?yōu)勢(shì)。其采用皮下給藥方式，操作便捷，且設(shè)計(jì)了較長(zhǎng)的給藥間隔，相較于傳統(tǒng)藥物，能有效減少患者給藥頻次，提升用藥便利性與依從性，進(jìn)一步增強(qiáng)其臨床推廣競(jìng)爭(zhēng)力。

綜合來(lái)看，GenSci133憑借獨(dú)特的雙重機(jī)制、廣闊的市場(chǎng)空間及全方位的產(chǎn)品優(yōu)勢(shì)，有望成為金賽藥業(yè)在代謝領(lǐng)域的又一增長(zhǎng)引擎。

/ 02 /自免、腎臟多點(diǎn)爆破：在巨頭押注的賽道能否“超車(chē)”？

傳統(tǒng)優(yōu)勢(shì)領(lǐng)域之外，金賽藥業(yè)也在自身免疫疾病、腎臟疾病等患病群體基數(shù)大、用藥周期長(zhǎng)的高價(jià)值疾病領(lǐng)域，持續(xù)加大投入。其布局理念也相對(duì)清晰，希望通過(guò)技術(shù)的創(chuàng)新，在巨頭看好或者驗(yàn)證過(guò)的賽道，實(shí)現(xiàn)“超車(chē)”。

1）GenSci120——領(lǐng)跑自免新藍(lán)海靶點(diǎn)，具備“超車(chē)”潛力

其中，自免領(lǐng)域的致病性PD-1+T細(xì)胞清除抗體GenSci120，成為最受市場(chǎng)期待的核心管線之一。

得益于清晰且精準(zhǔn)的作用機(jī)制，致病性PD-1+T細(xì)胞清除抗體在自免領(lǐng)域前景廣闊。其通過(guò)激活T細(xì)胞表面的PD-1受體后，可抑制T細(xì)胞的增殖與效應(yīng)功能，減少促炎細(xì)胞因子分泌，從根源上降低過(guò)度活化的T細(xì)胞對(duì)自身組織的攻擊，從而緩解自身免疫疾病的炎癥反應(yīng)。更重要的是，GenSci120能夠高選擇性的清除致病T細(xì)胞，從而達(dá)到穩(wěn)定和持久的療效。GenSci120通過(guò)分子層面的精準(zhǔn)優(yōu)化，在更低劑量下就能實(shí)現(xiàn)與Rosnilimab相當(dāng)甚至更優(yōu)的治療效果。“低劑量給藥+精準(zhǔn)分子設(shè)計(jì)”的雙重保障，完美規(guī)避了Rosnilimab高劑量依賴(lài)帶來(lái)的安全隱患，且無(wú)明顯組織蓄積風(fēng)險(xiǎn)，安全性更可控。

此外，GenSci120還具備開(kāi)發(fā)為月制劑的潛力，可進(jìn)一步減少患者給藥頻次，提升用藥依從性。

更關(guān)鍵的是，致病性PD-1+T細(xì)胞清除抗體的作用機(jī)制具有明確的靶向性和精準(zhǔn)性。在類(lèi)風(fēng)濕關(guān)節(jié)炎（RA）患者的炎癥組織中，PD-1陽(yáng)性T細(xì)胞比例可高達(dá)75%以上，正是基于這一顯著的靶點(diǎn)富集特性，多家企業(yè)將RA作為致病性PD-1+T細(xì)胞清除抗體的首發(fā)適應(yīng)癥推進(jìn)。

從更廣泛的應(yīng)用前景來(lái)看，致病性PD-1+T細(xì)胞清除抗體在其他T細(xì)胞介導(dǎo)的自身免疫疾病中也具有巨大潛力，涵蓋系統(tǒng)性紅斑狼瘡、干燥綜合征、多發(fā)性硬化癥、1型糖尿病等多種由T細(xì)胞驅(qū)動(dòng)炎癥的自免疾病，進(jìn)一步拓寬了賽道的商業(yè)想象空間。

至于成藥可行性方面，行業(yè)已有明確突破。2025年2月12日，AnaptysBio公司宣布其致病性PD-1+ T細(xì)胞清除抗體Rosnilimab，在治療RA的2b期臨床試驗(yàn)中達(dá)到主要終點(diǎn)及關(guān)鍵次要終點(diǎn)，且6個(gè)月CDAI/LDA響應(yīng)率創(chuàng)下有史以來(lái)最高紀(jì)錄，這也正式宣告致病性PD-1+T細(xì)胞清除抗體在自免領(lǐng)域的研發(fā)熱潮全面開(kāi)啟。

在這一賽道中，金賽藥業(yè)的GenSci120全球研發(fā)進(jìn)度并不落后。2025年，GenSci120注射液用于RA的新藥臨床試驗(yàn)申請(qǐng)已獲得中美雙批；目前，針對(duì)RA的IIb期臨床試驗(yàn)已進(jìn)入籌備階段，此外，該藥在中國(guó)已獲批臨床的適應(yīng)癥還包括系統(tǒng)性紅斑狼瘡、原發(fā)性干燥綜合征等，適應(yīng)癥布局更具廣度。

如果能夠突圍，GenSci120有望成為致病性PD-1+T細(xì)胞清除抗體領(lǐng)域的BIC，進(jìn)一步強(qiáng)化金賽藥業(yè)在免疫領(lǐng)域的核心競(jìng)爭(zhēng)力。

2）GenSci144——彌補(bǔ)現(xiàn)有藥物短板，腎科新星

在腎臟領(lǐng)域，金賽藥業(yè)的SLC6A19抑制劑GenSci144也被市場(chǎng)密切關(guān)注。

這款管線聚焦苯丙酮尿癥（PKU）的治療。PKU患者因體內(nèi)缺乏代謝苯丙氨酸的能力，若長(zhǎng)期未得到有效治療，會(huì)導(dǎo)致苯丙氨酸在體內(nèi)蓄積，進(jìn)而引發(fā)嚴(yán)重的神經(jīng)系統(tǒng)損傷、智力障礙等并發(fā)癥，因此患者需終身接受治療，用藥周期長(zhǎng)、需求剛性。

PKU治療領(lǐng)域具備較高的商業(yè)價(jià)值，此前大冢制藥收購(gòu)GenSci144同靶點(diǎn)藥物時(shí)，曾付出高達(dá)11億美元的代價(jià)，足以印證該賽道的核心價(jià)值與增長(zhǎng)潛力。

而大冢制藥之所以愿意重金入局，在于當(dāng)前PKU治療領(lǐng)域雖有藥物獲批，但現(xiàn)有產(chǎn)品仍存在諸多局限。如核心藥物Palynziq就存在安全性問(wèn)題突出、給藥方式不便等痛點(diǎn)，且長(zhǎng)期使用成本較高，難以滿足患者的長(zhǎng)期治療需求，這也為后來(lái)者憑借差異化優(yōu)勢(shì)實(shí)現(xiàn)市場(chǎng)突圍創(chuàng)造了有利條件。

臨床前數(shù)據(jù)顯示，GenSci144依托SLC6A19抑制的獨(dú)特作用機(jī)制，憑借更優(yōu)的藥代動(dòng)力學(xué)/藥效學(xué)特性，預(yù)期臨床療效有望更為顯著，針對(duì)性彌補(bǔ)現(xiàn)有產(chǎn)品的短板。

同時(shí)，GenSci144的應(yīng)用場(chǎng)景還有進(jìn)一步拓展的空間，未來(lái)有望延伸至慢性腎臟病（CKD）領(lǐng)域，進(jìn)一步拓寬其市場(chǎng)邊界、提升商業(yè)價(jià)值，這也與金賽藥業(yè)布局腎臟疾病領(lǐng)域的核心戰(zhàn)略高度契合。

據(jù)悉，GenSci144將于2026年進(jìn)入臨床階段，后續(xù)臨床進(jìn)展值得期待。

/ 03 /腫瘤突圍：如何挑戰(zhàn)20億美金大單品？

腫瘤領(lǐng)域作為全球藥企的必爭(zhēng)之地，金賽藥業(yè)也已開(kāi)啟突圍之路。

公司在新一代ADC、小分子靶向藥物兩大領(lǐng)域均展現(xiàn)出極強(qiáng)的競(jìng)爭(zhēng)力，其中ADC領(lǐng)域的雙載荷、雙抗ADC管線已進(jìn)入臨床階段，逐步構(gòu)建起多元化的腫瘤創(chuàng)新管線矩陣，契合公司“支持治療先行，專(zhuān)科治療跟進(jìn)”的腫瘤布局戰(zhàn)略，聚焦患者未被滿足的臨床需求而非追逐熱點(diǎn)。

在今年的JPM大會(huì)上，金賽藥業(yè)亮相的GenSci145、GenSci128兩款腫瘤管線，成為公司在腫瘤領(lǐng)域進(jìn)一步發(fā)力的核心信號(hào)。

1）GenSci145——PK 20億美金單品，有望“超車(chē)”

GenSci145作為一款新型突變選擇性PI3K抑制劑，有望與巨頭的20億美元大單品一較高下。

PI3K-AKT-mTOR信號(hào)通路是調(diào)控細(xì)胞代謝、運(yùn)動(dòng)、增殖、生長(zhǎng)及存活的核心通路，但其異常激活會(huì)為癌細(xì)胞增殖、轉(zhuǎn)移提供便利，是人類(lèi)癌癥中最常見(jiàn)的致癌事件之一。其中，PIK3CA突變尤為典型，在多達(dá)40%的HR+/HER2-原發(fā)性及轉(zhuǎn)移性乳腺癌中可檢測(cè)到該突變，它會(huì)導(dǎo)致PI3K酶活性持續(xù)激活，且與內(nèi)分泌治療、細(xì)胞周期蛋白依賴(lài)性激酶4/6抑制劑的耐藥性密切相關(guān)，成為腫瘤治療的關(guān)鍵靶點(diǎn)與耐藥突破口。

目前，全球已有多款PI3K抑制劑上市，但現(xiàn)有產(chǎn)品普遍存在分子選擇性不足的問(wèn)題，臨床中常出現(xiàn)“無(wú)進(jìn)展生存期獲益但總生存期未獲益”的困境，無(wú)法充分滿足患者的長(zhǎng)期治療需求，這也為更優(yōu)效的新一代產(chǎn)品留下了廣闊的市場(chǎng)空間。

這一市場(chǎng)邏輯已得到行業(yè)巨頭的認(rèn)可。羅氏便預(yù)測(cè)其新一代PI3K抑制劑伊那利塞銷(xiāo)售峰值潛力約為20億瑞士法郎（約23億美元）；禮來(lái)也在2025年初以25億美元的價(jià)格收購(gòu)Scorpion公司，核心目的之一便是獲得其PI3K抑制劑STX-478，足以印證該賽道的核心價(jià)值與增長(zhǎng)潛力，行業(yè)對(duì)新一代PI3K抑制劑的押注仍在持續(xù)。

憑借精準(zhǔn)的分子設(shè)計(jì)優(yōu)勢(shì)，金賽藥業(yè)的GenSci145有望成為該領(lǐng)域的“攪局者”。臨床前研究顯示，GenSci145展現(xiàn)出對(duì)PIK3CA螺旋域和激酶域多種熱點(diǎn)突變的高選擇性抑制活性，核心優(yōu)勢(shì)十分突出。

其一，療效更優(yōu)。GenSci145具備更優(yōu)異的藥代動(dòng)力學(xué)（PK）特性及中樞神經(jīng)系統(tǒng)（CNS）滲透性，在皮下及腦原位腫瘤模型中，均展現(xiàn)出優(yōu)于STX-478的腫瘤抑制療效；

其二，安全性更佳。相較于現(xiàn)有產(chǎn)品易引發(fā)高血糖的短板，GenSci145在人體中具有低高血糖風(fēng)險(xiǎn)，動(dòng)物實(shí)驗(yàn)中未觀察到高血糖效應(yīng)，安全性更可控，契合臨床對(duì)PI3K抑制劑“安全性升級(jí)”的核心需求（現(xiàn)有產(chǎn)品常見(jiàn)高血糖、肝功能障礙等不良反應(yīng)）。

更為關(guān)鍵的是，GenSci145表現(xiàn)出良好的腦滲透能力，這一特性使其有望為PI3K突變腫瘤伴隨腦轉(zhuǎn)移的患者提供有效的治療手段，填補(bǔ)當(dāng)前臨床治療空白——此類(lèi)患者目前缺乏針對(duì)性的有效治療方案，臨床需求極為迫切。

如果最終脫穎而出，GenSci145必然會(huì)超越伊那利塞，沖擊30億美元甚至是40億美元。

2025年12月，GenSci145新藥臨床試驗(yàn)申請(qǐng)已獲受理，計(jì)劃于2026年第一季度正式啟動(dòng)I期臨床試驗(yàn)，后續(xù)臨床進(jìn)展值得市場(chǎng)重點(diǎn)關(guān)注。

2）GenSci128——排名前三，“難啃賽道”的全球第一梯隊(duì)

在JPM大會(huì)上同步亮相的另一款腫瘤管線GenSci128，進(jìn)一步證明了金賽藥業(yè)敢于挑戰(zhàn)“硬骨頭”、攻堅(jiān)高難度靶點(diǎn)的研發(fā)實(shí)力。

GenSci128是一款針對(duì)TP53Y220C突變的選擇性重激活劑，其聚焦的TP53靶點(diǎn)，絕對(duì)是讓醫(yī)學(xué)界又愛(ài)又恨的存在。從靶點(diǎn)價(jià)值來(lái)看，p53突變廣泛存在于超過(guò)50%的癌細(xì)胞中，這一患者數(shù)量甚至超過(guò)當(dāng)前所有靶向抗癌小分子藥物可適用患者的總和。然而，盡管全球醫(yī)學(xué)界對(duì)TP53靶點(diǎn)研究已久，迄今仍未有針對(duì)該靶點(diǎn)的藥物獲批上市，攻堅(jiān)難度可見(jiàn)一斑。

盡管如此，面對(duì)其潛在的廣譜抗癌特性和巨大的臨床需求，仍有不少海內(nèi)外藥企持續(xù)投身于該靶點(diǎn)的攻堅(jiān)，金賽藥業(yè)的GenSci128正是其中的核心代表。

在分子層面，GenSci128具備差異化優(yōu)勢(shì)，其作用機(jī)制精準(zhǔn)且具有科學(xué)合理性：通過(guò)特異性結(jié)合TP53Y220C突變形成的結(jié)構(gòu)口袋，幫助恢復(fù)TP53Y220C突變蛋白的正常構(gòu)象、增加蛋白穩(wěn)定性，進(jìn)而恢復(fù)其轉(zhuǎn)錄功能及抑制腫瘤增殖的核心作用，屬于目前唯一具有科學(xué)邏輯的p53功能恢復(fù)策略。

從臨床需求來(lái)看，TP53Y220C突變雖屬于TP53突變中的亞型，但其市場(chǎng)空間依然可觀：該突變約占所有TP53突變的1.8%，全球每年新增TP53Y220C突變腫瘤患者約10萬(wàn)人。臨床上尚無(wú)任何獲批的靶向TP53Y220C突變的治療手段，對(duì)于標(biāo)準(zhǔn)治療失敗的該類(lèi)突變患者，存在極為迫切的未被滿足的醫(yī)療需求。

目前，GenSci128 I期臨床試驗(yàn)正在順利推進(jìn)中，進(jìn)度處于全球第一梯隊(duì)，且極具競(jìng)爭(zhēng)力。臨床前研究中，GenSci128展現(xiàn)出三大優(yōu)勢(shì)：

其一，更優(yōu)的藥代動(dòng)力學(xué)特性。相比同類(lèi)競(jìng)品PC14586具有更優(yōu)異的PK表現(xiàn)，且腦部滲透性顯著提升，為后續(xù)拓展腦轉(zhuǎn)移相關(guān)適應(yīng)癥奠定了基礎(chǔ)；

其二，更強(qiáng)的療效表現(xiàn)。在僅為PC14586 1/10至1/4的暴露濃度下，GenSci128仍能保持良好的腫瘤抑制療效；

其三，更高的安全性。該藥的CYP/hERG抑制風(fēng)險(xiǎn)較低，可有效降低藥物相互作用及心臟相關(guān)不良反應(yīng)風(fēng)險(xiǎn)；毒理研究中顯示其安全窗口超過(guò)10倍，耐受性良好，為后續(xù)臨床開(kāi)發(fā)提供了堅(jiān)實(shí)的安全基礎(chǔ)。

隨著GenSci145等腫瘤管線的逐步推進(jìn)，金賽藥業(yè)有望在腫瘤領(lǐng)域?qū)崿F(xiàn)突破，進(jìn)一步豐富公司非生長(zhǎng)激素領(lǐng)域的管線布局，打造全新增長(zhǎng)引擎。

/ 04 /總結(jié)

創(chuàng)新藥企真正的焦慮從來(lái)不是短期利潤(rùn)承壓，而是看不到未來(lái)的增長(zhǎng)潛力。

眼下的長(zhǎng)春高新確實(shí)處于低谷，但其在盈利下滑期依然敢于大手筆投入研發(fā)，仍是值得鼓勵(lì)和欽佩的。短期利潤(rùn)的犧牲，或許正是為未來(lái)增長(zhǎng)“起跳”埋下的關(guān)鍵伏筆，這也是所有創(chuàng)新藥企穿越周期、積蓄力量的必經(jīng)之路。

對(duì)于長(zhǎng)春高新而言，業(yè)績(jī)“深蹲”也只是階段性的考驗(yàn)，研發(fā)與管線才是決定其長(zhǎng)期價(jià)值的關(guān)鍵。

從代謝領(lǐng)域的GenSci133、女性健康的GenSci074，到腎臟與罕見(jiàn)病領(lǐng)域的GenSci144，再到腫瘤領(lǐng)域的GenSci145、GenSci128，金賽藥業(yè)在多個(gè)高價(jià)值賽道手握核心管線，這些管線要么研發(fā)進(jìn)度處于全球前列，要么在分子設(shè)計(jì)、療效安全性上具備差異化領(lǐng)先優(yōu)勢(shì)，構(gòu)成了其穿越低谷、實(shí)現(xiàn)突圍的核心底氣。

當(dāng)然，所有可期的前景，都建立在后續(xù)臨床試驗(yàn)順利推進(jìn)、商業(yè)化落地如期達(dá)成的基礎(chǔ)之上。創(chuàng)新藥研發(fā)本就與風(fēng)險(xiǎn)相伴而生，臨床折戟、審批不及預(yù)期、市場(chǎng)競(jìng)爭(zhēng)加劇等不確定因素，始終是懸在藥企頭頂?shù)?ldquo;達(dá)摩克利斯之劍”，長(zhǎng)春高新自然也不例外。

但無(wú)論如何，創(chuàng)新藥的世界，總歸需要這樣一份堅(jiān)定的勇氣與魄力。

這條聚焦硬核創(chuàng)新的路，無(wú)疑是醫(yī)藥行業(yè)中最難走的路——耗時(shí)久、投入大、見(jiàn)效慢，最不容易快速出成績(jī)，卻也是中國(guó)創(chuàng)新藥產(chǎn)業(yè)突破瓶頸、實(shí)現(xiàn)高質(zhì)量發(fā)展最應(yīng)該堅(jiān)守的路。

       原文標(biāo)題 : 最差年報(bào)碰上最亮管線，如何看待低谷中的長(zhǎng)春高新？